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DESITIN Forscherpreis

Verleihung des Wissenschaftspreises der Gesellschaft für Neuropädiatrie für eine bahnbrechende Arbeit zu neuronalen Modellen der hereditären spastischen Paraplegie (HSP)

Im Rahmen der Eröffnungsveranstaltung der 49. Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) wurde der 23. Wissenschaftspreis der GNP verliehen. Herr Dr. med. Afshin Saffari (tätig in Heidelberg und Boston) erhielt diesen für seine Arbeit, in der er sich insbesondere mit Verfahren zur Identifikation von Molekülen beschäftigt, die den AP-4-Mangel bei der HSP korrigieren können.

Übergabe des 23. GNP-Wissenschaftspreises (DESITIN Forscherpreis) am 10. Oktober 2024 in Stuttgart / Foto v. li.: Prof. Dr. med. Markus Blankenburg, Dr. med. Afshin Saffari, Sonja Walther (DESITIN), Prof. Dr. med. Florian Heinen, München.

Der von der Desitin Arzneimittel GmbH gestiftete und mit 5.000 Euro dotierte Forscherpreis wurde dieses Jahr zum 23. Mal an Forschende verliehen, deren neuropädiatrische Forschungsarbeiten einen wichtigen Bezug zu klinischen Fragestellungen aufweisen.

Die Adapter-Proteinkomplex 4 (AP-4) -assoziierte HSP ist eine seltene, aber schwere, mit neurologischen Entwicklungsstörungen und neurodegenerativen Symptomen einhergehende Erkrankung, die im Kindesalter beginnt. Bisher gibt es keine kausale Therapie.

Dr. Afshin Saffari und seine Forschungsgruppe beschäftigen sich in ihrer Arbeit mit neuronalen Modellen dieser Erkrankung. In einem phänotypischen Hochdurchsatz-Screening haben sie eine umfangreiche Bibliothek mit neuartigen sog.  „Small molecules“ untersucht. Von diesen ca. 29.000 Substanzen konnte ein Kandidatenmolekül identifiziert werden, das auch der ATG9A-Pathologie in mehreren Krankheitsmodellen entgegenwirkte und den AP-4-Mangel bei der HSP korrigieren könnte. Es scheint sehr spezifisch den vesikulären Transport in der Zelle und die Autophagie zu modulieren. Dieses Molekül könnte perspektivisch ein Ansatzpunkt für die Therapie Autophagie-assoziierter Erkrankungen sein.

In einem anschaulichen Vortrag präsentierte Herr Dr. Saffari seine Forschungsarbeit und deren Ergebnisse. Anschließend wurde ihm der DESITIN-Forscherpreis vom Tagungspräsidenten, Herrn Prof. Dr. med. Markus Blankenburg, Herrn Prof. Dr. med. Florian Heinen und Frau Sonja Walther (DESITIN) überreicht.

Sie möchten gerne mehr zum DESITIN-Forscherpreis 2024 erfahren? Hier finden Sie den Artikel zur Gewinnerpublikation sowie ein ausführliches Interview mit dem diesjährigen Preisträger, Herrn Dr. med. Saffari.

Den Aufruf zur Bewerbung für den Forscherpreis 2025 finden Sie hier.